Bác sĩ lấy thân mình thử nghiệm điều trị căn bệnh hiếm
Một bác sĩ muốn hiểu rõ về căn bệnh hiếm gặp của bản thân đã tự mình thử nghiệm một phương pháp điều trị mới và đã có hiệu quả.
Tình trạng bệnh của TS. BS David Fajgenbaum, Giáo sư trợ lý tại Trường Y khoa Perelman thuộc Đại học Pennsylvania (Mỹ), đã dần thuyên giảm kể từ lần đầu tiên ông sử dụng bản thân làm “đối tượng thử nghiệm nghiên cứu” vào 5 năm trước.
Hiện tại, một nghiên cứu mới cho thấy phương pháp điều trị của BS Fajgenbaum có thể giúp đỡ những người mắc chứng rối loạn viêm nhiễm hiếm gặp được gọi là Castleman.
Nghiên cứu mới cho thấy những bệnh nhân mắc các dạng bệnh nghiêm trọng mà các liệu pháp trước đó chưa có tác dụng có thể được điều trị bằng một phương pháp mới nhắm đến một con đường truyền tín hiệu cụ thể bên trong các tế bào được gọi là con đường PI3K / Akt / mTOR.
Bắt đầu từ năm 2010, khi mới 25 tuổi, ông đột nhiên ngã bệnh. Ông phát triển các triệu chứng bao gồm sưng hạch bạch huyết, đau bụng, mệt mỏi và nổi những đốm đỏ nhỏ trên cơ thể. Tình trạng của Fajgenbaum nhanh chóng tệ hơn, nguy hiểm đến tính mạng.
BS Fajgenbaum cuối cùng được chẩn đoán mắc bệnh Castleman, một nhóm các rối loạn viêm ảnh hưởng đến hạch bạch huyết. Khoảng 5.000 người ở Hoa Kỳ được chẩn đoán mắc một số dạng bệnh Castleman mỗi năm.
BS Fajgenbaum chính là bệnh nhân không may mắc dạng nặng hơn này, được gọi là bệnh Castleman đa trung tâm vô căn (iMCD), được chẩn đoán chỉ xảy ra trên khoảng 1.500 - 1.800 người Mỹ mỗi năm.
Dạng bệnh này tương tự với một số tình trạng tự miễn dịch, như ung thư, gây ra sự phát triển quá mức của các tế bào và trong trường hợp này là trong các hạch bạch huyết.
Khoảng 35% số người mắc iMCD chết trong vòng 5 năm sau khi được chẩn đoán. Mặc dù có một phương pháp điều trị được chấp nhận đối với căn bệnh Castleman là sử dụng thuốc siltuximab, không phải bệnh nhân nào cũng có thể đạt được hiệu quả với liệu pháp này. BS Fajgenbaum rơi vào nhóm này.
Không lùi bước trước căn bệnh quái ác này, BS Fajgenbaum nghiên cứu các mẫu máu của chính mình, ông đã xác định được manh mối khả thi về căn bệnh của mình.
Fajgenbaum đưa ra giả thuyết rằng một loại thuốc có thể giúp ích cho tình trạng của ông, loại thuộc này tên là sirolimus. Trong nghiên cứu mới, Fajgenbaum và các đồng nghiệp báo cáo rằng hai bệnh nhân khác mắc iMCD cũng cho thấy có sự gia tăng đột biến của các tế bào T và VEGF-A trước khi các triệu chứng của họ bùng phát.
Sau khi điều trị bằng sirolimus, cả hai bệnh nhân cũng cho thấy dấu hiệu bình phục. Cho đến nay, cả hai bệnh nhân đã ổn định được 19 tháng mà không có dấu hiệu tái phát bệnh.
Mặc dù những phát hiện mới này đầy hứa hẹn, nghiên cứu sẽ cần các thử nghiệm lớn hơn để chỉ ra rằng loại thuốc này là một phương pháp điều trị hiệu quả cho iMCD vì mới chỉ được thực hiện trên 3 bệnh nhân.
Sớm muộn, Fajgenbaum và các đồng nghiệp sẽ lên kế hoạch bắt đầu một thử nghiệm lâm sàng để kiểm tra tác dụng của sirolimus ở tối đa 24 bệnh nhân mắc iMCD.
Theo Đức Mạnh
Livescience
Tin nổi bật
- Dược phẩm Tâm Bình đồng hành cùng “Mùa hè xanh” tại Thanh Hóa
26/05/2023 - 10:50:09
- Vedan Việt Nam hỗ trợ sửa chữa nhà cho quân nhân bị thương khi làm nhiệm vụ
13/05/2023 - 15:20:29
- Vedan Việt Nam đồng trao tặng học bổng khuyến học huyện Nhơn Trạch và “Nhà hậu phương” tại huyện Long Thành tỉnh Đồng Nai
27/03/2023 - 11:51:21
- Ám ảnh cánh tay cầu cứu của bé gái 10 tuổi bại não sống lay lắt bên ông bà nghèo khó
04/08/2022 - 14:22:22
- Đề nghị tặng Huy hiệu 'Tuổi trẻ dũng cảm' cho 2 thanh niên cứu 6 học sinh đuối nước
27/05/2022 - 15:13:48
- Vợ chồng tật nguyền cầu xin sự sống cho hai đứa con bại não
26/05/2022 - 14:55:08